SMA:翻5倍！諾西那生鈉進醫保大放量 諾華1500萬/針Zolgensma再惹爭議

翻5倍！諾西那生鈉進醫保大放量；諾華1500萬/針Zolgensma再惹爭議；羅氏利司撲蘭將發布最新積極數據！

引言：

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，發病率約為1/6000-1/10000，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA導致運動神經元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。SMA是2歲以下嬰幼兒群體的頭號遺傳病殺手。

目前全球共有3款SMA療法獲批：

2016年12月，渤健的諾西那生鈉在美國獲批，成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

2019年5月，諾華Zolgensma獲FDA批準上市，成為首個治療脊髓性肌萎縮的基因療法。

2020年8月，羅氏利司撲蘭獲FDA批準上市，成為首個獲批上市的靶向RNA的小分子口服藥物。

備受關注的脊髓性肌萎縮癥(SMA)藥物近日再起風云，幾家歡喜幾家憂。

10月12日，據媒體報道，諾華1500萬/針天價藥物——Zolgensma因早期研究作假再惹爭議，據悉，該研究直接關聯Zolgensma后期大獲成功的人體試驗。

ProsperEx獲投研機構Central Research戰略投資:9月2日消息，鏈上衍生品協議ProsperEx已獲得加密行業投研機構Central Research的戰略投資，投資金額未披露。同時，雙方也達成了長期的戰略合作伙伴關系，Central Research將為ProsperEx進行長期的發展戰略指導，并為其提供行業資源以加速ProsperEx生態的發展。[2023/9/3 13:14:08]

幾乎同日，羅氏表示為樹立在SMA治療領域的競爭優勢，將會在本周的世界肌肉學會(WMS)醫學大會上，公布Evrysdi“可維持或改善運動功能”等最新積極數據，在全球市場市場上，利司撲蘭2022H1銷售額同比增長106%。

而在國內，在2022年國家醫保談判前夕，渤健Spinraza作為從“70萬一針降價95%至每支3.3萬元的2021年最受關注的談判成功品種，近日正被當作典型鋪天蓋地地宣傳。據國家醫療保障局所屬唯一媒體平臺——《中國醫療保險》此前報道，進入醫保后，諾西那生鈉2022年1—5月用藥患者總量較進醫保前翻了5翻，藥品銷售總額也接近其在國內上市兩年多的銷量總額，如今5個月過去，諾西那生鈉患者用量必將繼續刷新紀錄，放量明顯；但在全球市場上，諾西那生鈉業績已經連續3年下降。

德克薩斯州正在建設300兆瓦加密挖礦托管站點:4月26日消息，能源和比特幣挖礦資深人士正在德克薩斯州科珀斯克里斯蒂開設新的300 兆瓦 (MW) 的加密挖礦托管站點，將為客戶提供更多的選擇以管理他們的電力成本，該托管站點由Saxet Infrastructure Group建設。據悉，Compute North于2022年3月聘請Saxet Infrastructure開發科珀斯克里斯蒂托管站點。Compute North在2022年夏天停止向這家開發公司付款，截至破產日，仍未支付1490萬美元的款項。破產法庭駁回了開發合同，因此 Bootstrap Energy重新接管開發該站點。

目前該站點仍在建設中，Saxet團隊目前正在與租戶簽訂合同，預計全部300兆瓦的托管容量將在今年年底前啟動并運行。[2023/4/26 14:28:45]

除了Zolgensma在今年1月在我國獲得臨床試驗默示許可，尚未獲批以外；諾西那生鈉、利司撲蘭目前都已在國內獲批，其中諾西那生鈉已成功進入2021醫保目錄，利司撲蘭今年6月也開始大降價，為積極沖擊2022年醫保目錄做足準備。

諾華Zolgensma：早期研究再惹爭議直接關聯后期大獲成功的人體試驗

Decentraland回應日活用戶過低質疑：9月實際月活用戶超5.6萬:10月9日消息，元宇宙平臺項目Decentraland在其社交平臺回應部分網站關于其日活用戶過低的報道表示，一些網站僅跟蹤特定的智能合約交易作為日活用戶判定標準，這是不準確的。9月Decentraland實際月活用戶為56,697，其中1,074個用戶進行了智能合約交互，另外還有161場社區活動和148個DAO提案。[2022/10/9 12:50:08]

諾華Zolgensma上市價格為212.5萬美元，曾被稱為”史上最貴的藥“，后被藍鳥生物新獲批的Zynteglo基因療法超越。

近日，Zolgensma再惹爭議，主要原因在于《自然-生物技術》撤回了2010年一篇關于該療法早期數據的文章，因為該報告中引用的一個關鍵數據存在問題。

根據報道，該研究數據問題出現在ZolgensmaKaplan-Meiercurve上，該曲線反映了接受Zolgensma和對照scav9-gfp載體的脊髓性肌肉萎縮小鼠的存活率。文中數據顯示，6只老鼠存活了250多天。然而，今年早些時候披露的原始數據卻顯示，只有1只接受治療的老鼠活了下來。這篇現已被撤回的論文是一項基礎性臨床前研究。

OpenSea首席財務官：聲稱OpenSea的交易量自5月以來下降了99%是錯誤的:金色財經報道，OpenSea首席財務官BKRoberts在社交媒體上稱，昨天財富雜志發表了一篇報道，聲稱OpenSea的交易量自5月以來下降了99%。框架、方法和來源是錯誤和不公平的。雖然他們已經更新了故事，但該錯誤引發了加密報告中的責任問題。缺乏責任感令人震驚，所以我要強調《財富》選擇忽略的背景：他們用一天的時間來衡量變化。展示了他們的“分析”是多么荒謬。他們在 5 月挑選了一天，比3/1和6/30之間的平均值高6倍。我也鼓勵《財富》雜志進行更好的研究并找到更可靠的來源。他們聲稱我們一天就賺了27億美元。這意味著每年的運行速度為1萬億美元。有這么幸運嗎？

此外，BKRoberts稱，更廣泛的加密空間總是會起起落落，但圍繞NFT的興趣和興奮仍然存在。現在還是第1天。[2022/8/31 12:58:58]

為何這個早期數據會引起那么大的爭議呢？！！！

因為正是該數據導致了SMA基因療法被批準用于人體試驗！報道顯示，在用于人體臨床研究中，包括關鍵的III期試驗中，Zolgensma治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥患者大獲成功——接受該基因治療的兒童在運動功能和持續性里程碑成就方面都有改善，包括在沒有支撐的情況下坐起來的能力。

Tether：Celsius投資和貸款對Tether儲備或穩定性沒有影響:6月13日消息，Tether 在其官網發布信息表示，雖然 Tether 的投資組合確實包括對 Celsius 公司的投資，但只占股東權益的很小部分，這項投資與 Tether 自身的儲備或穩定性之間沒有相關性。

此外，Celsius 的 Tether 借貸活動（與任何其他借款人一樣）一直是超額抵押的，因此對其儲備也沒有影響。[2022/6/13 4:22:49]

2019年5月，諾華Zolgensma獲FDA批準上市,一個月之后，諾華把臨床前數據操縱問題告知了FDA，FDA隨即展開調查。

2020年，FDA結束對Zolgensma的調查，結果顯示，諾華在臨床前測試期間，發生了一些早期數據操縱。然而，在開始人類臨床研究之后，FDA堅持認為脊髓性肌萎縮基因療法zolgensma是安全有效的，早期數據作假并不改變FDA對其人體臨床試驗數據的積極評估。本次《自然-生物技術》撤回Zolgensma早期研究的文章暫不影響Zolgensma的商業化進程。

據悉，zolgensma來自諾華于2018年斥資87億美元收購的AveXis。在數據造假事件發生后，諾華解雇了AveXis首席科學官布萊恩和研發主管艾倫卡斯帕，并把責任完全推到了他們身上。

值得關注的是，對比諾西那生鈉以及利司撲蘭持續給藥的治療方式，Zolgensma患者只需注射一次即可痊愈，因此賣出了212萬美元的天價。目前Zolgensma已在全球多地獲批上市，上市后屢創佳績。

2019年，Zolgensma實現3.61億美元的銷售額。

2020年，Zolgensma實現9.2億美元的銷售收入，收入漲幅超150%。

2021年，Zolgensma實現營收13.51億美元，同比大增47%。

2022年H1，Zolgensma實現營收7.4億美元，同比增長17%。

據投資公司杰富瑞估計，Zolgensma的銷售額2022年有望增長到16億美元，未來的峰值為27.5億美元。

渤健諾西那生鈉：全球市場業績連降3年國內市場進醫保后患者用量大漲

2016年12月，Spinraza在美國獲批，成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

2019年2月，Spinraza在中國上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥，并成為中國首個治療SMA的藥物。

此前Spinraza由于在國內定價接近70萬一支，但在澳洲僅售41美元，引發我國輿論一片嘩然。

2021年12月，Spinraza被納入最新醫保目錄，價格降至33000元/支，降幅超90%，若按70%報銷比例，患者最低自負僅1萬元/支。

據國家醫療保障局所屬唯一媒體平臺——《中國醫療保險》此前報道，進入醫保后，諾西那生鈉2022年1—5月用藥患者總量較進醫保前翻了5翻，藥品銷售總額也接近其在國內上市兩年多的銷量總額，如今5個月過去，諾西那生鈉患者用量必將繼續刷新新紀錄，放量明顯。

而在全球市場上，諾西那生鈉銷售額已經連降三年，2021年下滑至20億美元以下。2022年上半年，諾西那生鈉銷售額為9.04億美元，同比下降11.37%，其中美國市場下滑6%，其他市場下滑17%。

羅氏利司撲蘭：2022年H1銷售額同比增長106%；將發表積極新數據！

2020年8月，Evrysdi獲FDA批準上市，成為首個獲批上市的靶向RNA的小分子。據報道，Evrysdi在美國的定價需參考患者的體重，年治療費用約237萬元人民幣。

2021年6月，利司撲蘭在我國獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥，這是首個在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。利司撲蘭在國內的上市定價為6.38萬元，慈善贈藥價格政策下單瓶價格為21267元，年費用約30萬元-100萬元不等。

國內市場上，在諾西那生鈉進入醫保后，羅氏今年沖擊醫保意愿強烈。2022年6月，山東藥械招采平臺信息顯示，利司撲蘭掛網價格下調為14500元/瓶，對于最大使用劑量患者，利司撲蘭年治療負擔將低于45萬元。利司撲蘭是根據患者年齡和體重給藥，20公斤以下低體重人群的年治療費用較最大劑量可至多節約2/3，經濟負擔大大減輕。

值得關注的是，對比諾西那生鈉在全球銷售額連降三年，利司撲蘭業績增長喜人，2021年，利司撲蘭銷售額為13.52億美元，2022年上半年，利司撲蘭銷售額為5億美元，同比增長106%。

今年早些時候，利司撲蘭獲FDA批準用于兩個月以下的嬰兒，成為首款可給嬰兒服用的SMA藥物。為進一步樹立在SMA治療領域的競爭優勢，近日，羅氏表示將會在本周的世界肌肉學會(WMS)醫學大會上，公布利司撲蘭最新積極數據。該公司從JEWELFISH研究中獲得了新的兩年數據，評估了利司撲蘭對6個月至60歲的1、2或3型脊髓性肌萎縮癥患者的療效。所有患者之前都曾接受過其他已批準或正在研究的SMA靶向治療，如諾西那生鈉和Zolgensma。

雖然具體數據尚未公布，但羅氏表示，利司撲蘭在兩年的治療期間改善或維持了運動功能，并顯示存活運動神經元(SMN)蛋白水平的增加。在安全性方面，不良反應以6個月為限下降了50%，而嚴重不良反應在整個研究過程中也減少了50%。

據統計，中國大陸約有3-5萬名SMA患者，且每年新增SMA患兒近1500例。如今2022國談馬上就要開始了，屆時，利司撲蘭又將會有怎樣的表現？未來又將會為我們帶來怎樣的積極治療效果？Zolgensma將會何時進入中國？又將采用什么樣的價格策略？

在進入中國形成SMA治療藥物三足鼎立的局面后，有著先發優勢的諾西那生鈉又將如何穩固自身的市場份額？一度醫藥將持續關注。

作者：Tim

主編：小寶

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