SMA:國內70萬的進口藥澳洲僅售41美元？澳洲：采購價76萬，但可報銷

圖據網絡

封面新聞記者王越欣李慶

近日，一則自媒體發布的“求藥”信息受到了廣泛的關注。文章稱，湖南一剛滿1歲男嬰因患上罕見病“脊髓型肌萎縮”躺在醫院9個多月，急需特效藥救命。而這種叫諾西那生鈉注射液的特效藥一支就需70萬元人民幣，這讓家庭普通的男孩家庭瀕臨絕望。

而據相關報道，該藥物第一年需要注射5到6劑，將花費62.5萬美元到75萬美元，有的患者還需終身注射該藥物。

而又有網友表示，該藥在澳洲僅售41美元。如此大的反差，再度引起了網友們的熱烈討論。更有熱心網友向國家藥品監督管理局申請公開藥品定價等相關信息。也有媒體對此現象進行評論，認為41美元進口藥在國內賣至70萬元人民幣，若是市場行為，“中間商”何其狠也？

同一種病藥，價格差距為何如此之大？是否像是網友和媒體評論的那樣，是“中間商”賺取巨大的差價？類似諾西那生鈉這樣的“天價救命藥”，又是否能納入醫保，給予更多患者生的希望？

“昆易鏈”成國內首個公共資源區塊鏈交易平臺:10月22日，據昆明市社會信用體系建設工作領導小組辦公室消息，由昆明市政務服務管理局推動研發的“昆易鏈”區塊鏈服務平臺，現已成為國內第一個公共資源區塊鏈交易平臺，為創建陽光透明的營商環境提供技術支撐。昆易鏈”突破傳統解決方案，建立區塊鏈監督、區塊鏈服務、區塊鏈電子證據等模塊，搭建作為整個系統架構底層的區塊鏈支撐層，實現聯盟鏈管理、節點管理、通道管理、共識機制、智能合約、跨地域互聯等區塊鏈核心功能，有效促進業務數據、主體庫數據、業績庫數據及信用庫數據的存證和查驗工作。（昆明日報）[2021/10/23 20:50:12]

自媒體發布的“求藥”信息

雖然文章真實性暫未證實，但據此前的報道，國內卻有不少SMA患者，而一支的價格也的確在70萬左右。

隨著文章的廣泛傳播，男嬰一家的境遇惹無數網友心疼嘆息。同時，文內提到的“天價”特效藥諾西那生鈉再次進入了大家視野。而引發網友更大關注的，則是諾西那生鈉在國外的售價并不高昂，甚至可以說與國內售價有著“天大的差別”：此藥在澳洲只賣41美元，相當于人民幣280多元。如此大的價格反差引來眾多網友質疑。

中外差價引質疑

科大國創：目前公司正在大力推廣國創區塊鏈BaaS平臺在國內相關場景應用:科大國創在互動平臺上表示：公司融合數據智能、區塊鏈等技術，結合行業應用場景，為國際客戶提供了區塊鏈技術下的農產品溯源應用，并研發了“國創區塊鏈BaaS平臺”，目前正在大力推廣國創區塊鏈BaaS平臺在國內相關場景應用。[2021/4/20 20:39:53]

癲癇患者媽媽申請公開藥物定價信息

這究竟是一種什么藥？為何國內外差距如此之大？為了弄清楚諾西那生鈉在國內的定價情況，有網友向國家藥品監督管理局提交了公開諾西那生鈉定價等相關信息的申請。

8月5日，在關注到湖南男嬰求藥信息的第5天。來自廣東河源市的歐陽春蘭，通過書面郵寄的方式，向國家藥品監督管理局提交了一份信息公開申請表。申請公開的信息內容主要是關于諾西那生鈉的3個方面的信息：引進諾西那注射液的采購合同、國內銷售諾西那生鈉注射液的價格定價依據和定價計算相關說明、諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。

歐陽春蘭提交的公開信息申請表

國內首個區塊鏈特色司法鑒定機構在京成立:3月28日，國網區塊鏈司法鑒定中心在京成立。這是國內首個以區塊鏈技術為特色的司法鑒定機構，將加速區塊鏈在能源數字化治理領域的創新實踐，探索基于區塊鏈的法律科技服務新模式。此次成立的國網區塊鏈司法鑒定中心已于近日經北京市司法局批準獲得電子數據司法鑒定資質，中心將依托國家電網電商公司所屬的國網區塊鏈科技公司開展運營。相關負責人表示，將圍繞碳交易、綠電溯源、可再生能源消納等“碳達峰、碳中和”業務，探索搭建區塊鏈電子證據司法聯盟鏈，不斷提升能源互聯網數字化治理效力。（北京日報）[2021/3/29 19:24:39]

“我能體會到他們一家的絕望，所以想幫他們一把，也想幫助很多像這樣患上罕見病，找不到藥、買不起藥的人。”歐陽春蘭說。

原來，歐陽春蘭的兒子也是一名癲癇患者，今年6歲多了。出生約3個月的時候去打疫苗，因對疫苗產生了不良的過敏反應，導致癲癇。“那個時候我們跑了很多個醫院，都找不到藥。”歐陽春蘭說，雖然她的兒子所需的藥物價格并不貴，但是買不上藥，同樣讓她焦慮不已。“隨著生產的藥企越多，后來能買上藥了，現在價格在500元左右，我兒子一直服用，病情稍微控制住了。”

歐陽春蘭表示，在為自己兒子找藥的過程中，她也曾利用書面郵寄的方式給當地的衛健委、食藥監局等部門提交過信息公開申請表，包括申請藥品信息公開、校園食品安全制度公開等內容，大都得到了回復。因此在看到網上男嬰一家的遭遇后，讓她想起了當初為兒子找不到藥的絕望，所以再次利用這種方式了解藥物信息，同時想讓更多的人關注到罕見病患者家庭的困難，推動相關上市藥品能進入醫保，讓更多普通家庭用得起藥。

奇妙礦場創始人薄荷：當有限的比特幣被吸籌，議價權很有可能從國內向華爾街轉移:12月1日，奇妙礦場創始人薄荷在接受界面新聞采訪時表示，國內持幣量正在銳減，以礦場為例，有在向更多廉價電力資源的國家和地區轉移，此前礦業大多分布在四川云南、枯水期在新疆內蒙，現在正在往外蒙、加拿大、冰島和中東地區轉移。她認為，比特幣的議價權，最早是由礦工掌握，80%以上的礦場在中國境內，后來被期貨市場掌握了話語權，期貨市場被爆倉后，大部分用戶失去了籌碼。如今迎來了華爾街機構用戶入場，當有限的比特幣被吸籌，議價權很有可能從國內向華爾街轉移。“看看現在這些海外機構的持倉比重，任何一家的動作都能影響幣價，越是流動性低的時候越容易影響價格。”[2020/12/1 22:44:13]

除了歐陽春蘭，記者在網上查詢到，一名律師也曾以此方式向國家藥監局申請公開相關定價信息，但國藥監對此回復這名律師稱，該藥品的定價不屬于國藥監的受理范圍，建議向國家發改委申請信息公開，同時也表示藥品定價乃是市場行為。

除了網友，光明網評論員也曾對此事發表評論，稱200多元一針進口藥賣70萬，何其狠也。該評論寫道，即便該藥的價格有千萬種理由昂貴，但此款藥物的中外差價之巨，“讓一切說辭都顯得矯情和虛偽。”“將一針200多元人民幣價格的藥品，賣出比包一家飛機來回美洲還要貴的價錢來，這無論如何說不過去”。

中化集團實現國內首單基于區塊鏈技術的原油進口交易試點:近日，中化集團能源互聯網小組針對從中東到中國的原油進口業務，成功完成中國第一單區塊鏈原油進口交易試點。這是中國能源石化行業在區塊鏈應用領域邁出的實踐性一步。[2017/12/25]

此外，光明網評論還說道，如果此藥的采購買賣屬于市場行為，那么發放藥品進口許可證的部門和市場監管機構，在如此大的中外差價和巨額暴力面前的無動于衷，以及那些治病救人的機構面對一些圖財不救命的醫藥進口商時的無所作為，算不算冷漠和失職?

國外售價也不便宜

但部分國家有醫保報銷

據相關公開報道，脊髓性肌萎縮癥(SpinalMuscularAtrophy，SMA)是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約為1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

在諾西那生鈉注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況，國內及全世界范圍內對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。

諾西那生鈉2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，目前，該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。

而實際上，不只在中國，諾西那生鈉注射液在美國的治療費用也相當昂貴，定價為12.5萬美元一針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年的費用降低一半至37.5萬。

一家名為BioSpace的媒體也對諾西那生鈉進行過報道，標題大意為藥物研究者認為諾西那生鈉的價格應該更便宜一點。該報道內提到的諾西那生鈉的價格，與美國一致。

那么，網友所說的澳洲僅售41美元是什么情況呢？

記者從AustralianGovermentDepartmentofHealth網站上查詢到諾西那生鈉在澳洲的售價，最后的售價確為41美元一支，但在DPMQ一欄則標注的是11萬美元，折合人民幣約77萬元。

在澳洲藥物福利計劃網站上顯示，諾西那生鈉一支采購價為11萬美元，折合人民幣約76萬元

也就是說，其實在澳洲，諾西那生鈉價格也不便宜，甚至比中國70萬的價格還貴。

隨后，記者在一篇ABC關于諾西那生鈉的報道中看到，諾西那生鈉在澳洲被納入PBS，那么SMA患者將會以大概40美元的新價格買到諾西那生鈉，而不是成百上千美元。報道的最后提到，而澳洲有超過2.4億美元被投放到該計劃里面。也就是說，諾西那生鈉在澳洲售價便宜，或有國家報銷的緣故。

這一點，在澳大利亞藥物福利計劃網站關于諾西那生鈉的公開信息上得到了證實。該網站顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品政府采購的單支價格為11萬美元，報銷后患者自付費用最高為41美元。

原來，為了提高罕見病藥物的可及性，有的國家和地區建立了相關藥品的報銷體系，而澳大利亞便是其中之一。

通過梳理可見，諾西那生鈉的價格在大部分國家都基本一致，非常昂貴。而澳洲或其他國家價格低廉則是因為有相關報銷制度，享受國家補貼。

國內優先審評審批

但仍需完全自費

據了解，諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產，屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程，該藥物在2018年11月頒布的2018年國際蓋倫獎中榮獲"最佳生物技術產品"的榮譽。

那諾西那生鈉究竟為何這么貴？

據相關媒體報道，由于罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高，是全球新藥研發的高風險領域。即使罕見病新幸運問世，因為適用患者人群小，相比于巨大的研發投入和失敗成本，藥企的商業回報也遠低于非罕見病藥物。因此，罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。

SMA便是罕見病癥之一。

2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》中。

2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序。

2018年10月31日，國家藥監局會同國家衛生健康委員會發布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，建立專門通道對臨床急需境外上市新藥審評審批，對罕見病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個月、6個月內審結。

2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(SMA)，并成為中國首個治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。

雖然國家藥監局雖然通過優先審評審批程序批準此藥進口用于治療，但目前諾西那生鈉還未納入我國醫保體系，該藥品完全屬于自費，售價高達70萬元，創下中國藥品售價新紀錄。

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